Un nuevo ensayo comparativo en leucemia mieloide aguda
InnoCare anunció el 19 de agosto de 2026 que el Center for Drug Evaluation (CDE) de la National Medical Products Administration (NMPA) de China aprobó el ensayo registracional fase III de mesutoclax (ICP-248) combinado con azacitidina frente a venetoclax combinado con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada que son de edad avanzada o no aptos para tratamiento intensivo.
Un estudio head-to-head
El ensayo será aleatorizado, multicéntrico y abierto. Su objetivo es determinar si mesutoclax más azacitidina puede superar al régimen de venetoclax más azacitidina, que constituye una referencia terapéutica importante para pacientes con LMA que no pueden recibir quimioterapia intensiva. El objetivo principal será la supervivencia global.
El diseño es clínicamente relevante porque no se limita a demostrar actividad frente a un control histórico: enfrenta directamente un nuevo inhibidor de BCL2 contra otro inhibidor de la misma diana que ya forma parte del tratamiento estándar en este contexto.
¿Qué es mesutoclax?
Mesutoclax es un inhibidor oral selectivo de BCL2 desarrollado por InnoCare. BCL2 participa en la regulación de la apoptosis y su inhibición busca favorecer la muerte de las células malignas. El programa clínico de mesutoclax se está desarrollando en varias neoplasias hematológicas, incluida LMA, síndromes mielodisplásicos, leucemia linfocítica crónica y linfoma de células del manto.
El candidato ha recibido dos designaciones de Breakthrough Therapy por parte del CDE, según InnoCare.
¿Qué datos sustentan el avance a fase III?
Los datos presentados en ASCO 2026 proporcionaron la base clínica para avanzar el programa en LMA. En pacientes con LMA recién diagnosticada evaluables al 13 de abril de 2026, la combinación de mesutoclax y azacitidina alcanzó una tasa de remisión completa compuesta de 81,8%. Entre quienes obtuvieron respuesta, el 86,5% alcanzó negatividad de enfermedad mínima residual (MRD).
La respuesta también fue rápida: entre los pacientes que alcanzaron remisión completa compuesta, el 83% lo hizo durante el primer ciclo. No se observaron toxicidades limitantes de dosis y no se había alcanzado la dosis máxima tolerada. La mortalidad a 30 y 60 días fue de 0% en los pacientes con LMA recién diagnosticada incluidos en este análisis, y la supervivencia global a seis meses fue de 90,5% con la dosis recomendada.
Estos resultados son señales tempranas de actividad y seguridad y proceden de un programa clínico en desarrollo; no demuestran todavía que mesutoclax sea superior a venetoclax. Precisamente por eso el ensayo fase III comparativo será importante.
¿Por qué es relevante?
La LMA en pacientes mayores o no aptos para tratamiento intensivo continúa siendo una población con una necesidad médica considerable. La posibilidad de mejorar los resultados de la combinación BCL2 más hipometilante mediante un inhibidor de nueva generación sería clínicamente relevante si el ensayo confirmatorio demuestra una ventaja en supervivencia global.
Para ONKOS, el punto más importante del anuncio es el salto desde señales clínicas iniciales hacia un ensayo fase III head-to-head contra el estándar basado en venetoclax. El resultado futuro deberá determinar si las diferencias farmacológicas de mesutoclax se traducen en un beneficio clínico real.
Fuente
InnoCare Pharma, anuncio del 19 de agosto de 2026 sobre la aprobación por el CDE del ensayo registracional fase III de mesutoclax más azacitidina frente a venetoclax más azacitidina en LMA.