La FDA autorizó dostarlimab en monoterapia para adultos con cáncer rectal localmente avanzado en estadio II/III con MSI-H o dMMR. En el fase II AZUR-1, el 68% de los pacientes evaluables según los investigadores mantuvo una respuesta clínica completa durante 12 meses; la estrategia puede permitir evitar quimioterapia, radioterapia y cirugía en pacientes seleccionados, aunque la aprobación acelerada exige confirmar el beneficio duradero.
Los resultados actualizados y revisados por pares del fase II NEST muestran respuestas patológicas profundas con botensilimab más balstilimab antes de la cirugía en cáncer de colon localizado. En 22 tumores pMMR/MSS, 59% presentó respuesta patológica, 41% respuesta patológica mayor y 32% respuesta patológica completa; además, 88% de los pacientes evaluables eliminó el ctDNA antes de la cirugía y no se observaron recurrencias con seguimientos medianos de 32,2 meses en NEST-1 y 23,5 meses en NEST-2. El estudio es pequeño, de un solo brazo y no demuestra todavía que la estrategia reduzca la recurrencia frente al tratamiento estándar.
La FDA aceptó para revisión prioritaria una solicitud de dostarlimab como monoterapia en pacientes previamente no tratados con cáncer de recto localmente avanzado estadio II/III dMMR/MSI-H. La solicitud, presentada bajo Project Orbis, se apoya en AZUR-1, un fase II de un solo brazo que alcanzó su objetivo primario de respuesta clínica completa sostenida a 12 meses. La decisión regulatoria no es una aprobación: la fecha PDUFA está fijada para febrero de 2027 y los datos detallados serán presentados en un congreso posterior.
La FDA concedió el 24 de agosto de 2026 revisión prioritaria a la solicitud suplementaria de dostarlimab (Jemperli) para pacientes con cáncer de recto localmente avanzado en estadio II/III con deficiencia de reparación de errores (dMMR) o inestabilidad de microsatélites alta (MSI-H) sin tratamiento previo. La solicitud se apoya en el ensayo fase II AZUR-1, que incluyó 154 pacientes y alcanzó su objetivo primario de respuesta clínica completa sostenida a 12 meses. Si se aprueba, la estrategia podría permitir que algunos pacientes eviten quimioterapia, radioterapia y cirugía.
