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La FDA otorgó el 14 de septiembre de 2026 la designación Breakthrough Therapy a daraxonrasib (RASONQUE) en combinación con gemcitabina y nab-paclitaxel para adultos con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico no tratado previamente. La designación se apoya en señales preliminares del fase I/II RMC-GI-102, donde una cohorte de 40 pacientes con enfermedad RAS-mutada mostró una tasa de respuesta objetiva confirmada del 58%. La combinación sigue siendo investigacional; la fase III RASolute 303 evaluará daraxonrasib con o sin quimioterapia frente a gemcitabina más nab-paclitaxel.

Los nuevos datos de ARROS-1 presentados en WCLC 2026 muestran una tasa de respuesta objetiva del 94% con zidesamtinib en pacientes con CPNM avanzado o metastásico ROS1 positivo sin tratamiento previo con TKI. Tras 15,2 meses de seguimiento, la PFS a 12 meses fue 90%, la mediana de PFS y duración de respuesta no se habían alcanzado y los 10 pacientes evaluables con metástasis cerebrales respondieron intracranealmente. La primera línea sigue siendo investigacional y GSK planea solicitar una ampliación regulatoria en EE. UU. durante 2026.

El fase I/II RMC-6236-001, publicado en New England Journal of Medicine, mostró respuestas objetivas de 31–37% con daraxonrasib en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico RAS-mutado previamente tratado. En el subgrupo sin docetaxel previo tratado con 160–220 mg, la ORR fue 42%, la PFS mediana 8,3 meses y la OS mediana 16,0 meses. La actividad respalda el fase III RASolve 301, aunque la toxicidad de grado ≥3 ocurrió en 54% de la población evaluada y el estudio no fue aleatorizado.

La FDA otorgó el 9 de septiembre de 2026 aprobación acelerada a sevabertinib para adultos con cáncer de pulmón no microcítico no escamoso localmente avanzado o metastásico con mutaciones activadoras del dominio tirosina-cinasa de HER2. La decisión se apoyó en SOHO-01, donde 69 pacientes no tratados previamente para enfermedad avanzada alcanzaron una ORR del 75%, con 73% de las respuestas mantenidas al menos seis meses. La aprobación exige confirmación de beneficio clínico en el fase III SOHO-02.

Los resultados fase I/II publicados el 2 de septiembre de 2026 en New England Journal of Medicine muestran actividad de daraxonrasib en 136 pacientes con NSCLC avanzado previamente tratado y mutaciones RAS distintas de G12C. En el subgrupo de 38 pacientes sin exposición previa a docetaxel tratados con 160–220 mg, la tasa de respuesta objetiva fue 42%, el control de enfermedad 89%, la PFS mediana 8,3 meses y la OS mediana 16,0 meses. Daraxonrasib sigue siendo investigacional en NSCLC y estos datos sustentan el fase III RASolve 301.

La FDA concedió Fast Track a GI-101A (efdelikofusp alfa) para pacientes con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico previamente tratados con inmunoterapia. El candidato es una proteína de fusión que combina un dominio CD80 con una variante de IL-2 para bloquear señales inmunosupresoras y expandir células T CD8+ y NK. En datos fase I presentados en ASCO 2026, la combinación con pembrolizumab mostró una ORR de 55% en la cohorte de dosis recomendada de fase II, pero la evidencia sigue siendo temprana y la designación regulatoria no constituye una aprobación.

Japón aprobó el 24 de agosto de 2026 sevabertinib (Hyrnuo) para adultos con cáncer de pulmón no microcítico irresecable, avanzado o recurrente con mutaciones activadoras de HER2/ERBB2. La decisión del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) se apoya en el ensayo fase I/II SOHO-01, donde en pacientes sin tratamiento sistémico previo para enfermedad avanzada la tasa de respuesta objetiva fue 75,3%, con una mediana de supervivencia libre de progresión de 13,5 meses y de duración de respuesta de 12,2 meses. La aprobación convierte a sevabertinib en la primera terapia dirigida aprobada en Japón para este contexto y permite su uso independientemente de la línea de tratamiento.

El ensayo fase 1/2 TROPHAMET, publicado en JAMA Oncology, encontró normalización de hCG sin recaída en el 96,2% de 26 pacientes evaluables con tumores trofoblásticos gestacionales de bajo riesgo tratados en primera línea con avelumab más metotrexato. Tras una mediana de seguimiento de 41 meses, 13 de 14 pacientes con intención de embarazo lograron concebir. Los resultados son prometedores, pero proceden de un estudio no aleatorizado y deben confirmarse en estudios comparativos.

BioNTech anunció el 20 de agosto de 2026 que presentará en la WCLC 2026 nuevos datos clínicos de su programa de cáncer de pulmón, incluidos los primeros datos globales de pumitamig combinado con el ADC dirigido a B7-H3 elfetabart drozuntecan. También comunicará datos actualizados de supervivencia global de gotistobart en el ensayo fase III PRESERVE-003. Los resultados detallados se presentarán en septiembre y aún no deben interpretarse como evidencia clínica definitiva.

El ensayo fase 1/2 ASPIRE evaluó una combinación de anastrozol, palbociclib, trastuzumab y pertuzumab como primera línea sin quimioterapia en cáncer de mama metastásico HR positivo y HER2 positivo. En 29 pacientes, el 97% obtuvo beneficio clínico a seis meses y la mediana de supervivencia libre de progresión fue de casi 25 meses. Los resultados son prometedores, pero aún necesitan confirmación en estudios aleatorizados.

La FDA concedió la designación Fast Track a BH-30643, un inhibidor macrocilíco de EGFR en investigación, para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado o metastásico con mutación C797S tras tratamiento con inhibidores EGFR de tercera generación. El programa busca abordar un mecanismo de resistencia para el que las opciones dirigidas siguen siendo limitadas. Los datos clínicos disponibles proceden de fase I/II y todavía no demuestran beneficio comparativo.