Un cambio de paradigma basado en el biomarcador
El 14 de julio de 2026, la FDA otorgó aprobación tradicional a selpercatinib (Retevmo) para adultos y pacientes pediátricos de 2 años o más con tumores sólidos localmente avanzados o metastásicos que presentan una fusión del gen RET y han progresado tras tratamiento sistémico previo o no cuentan con alternativas satisfactorias. La indicación es agnóstica al sitio primario: el biomarcador puede ser más determinante que el órgano donde se originó el cáncer.
¿Qué evidencia respalda la decisión?
La eficacia de la indicación en tumores sólidos distintos del cáncer de pulmón no microcítico y del cáncer de tiroides se evaluó en 75 pacientes del estudio multicéntrico LIBRETTO-001. La tasa de respuesta objetiva fue de 47% y la mediana de duración de la respuesta alcanzó 24,5 meses. Se observaron respuestas en tumores colorrectales, adenocarcinoma pancreático, tumores de glándulas salivales, sarcomas, colangiocarcinoma, cáncer de mama, tumores neuroendocrinos, entre otros.
¿Por qué es relevante para la práctica oncológica?
La aprobación refuerza la evolución desde una oncología organizada exclusivamente por órganos hacia una oncología de precisión en la que determinadas alteraciones moleculares pueden definir oportunidades terapéuticas transversales. Para el clínico, esto aumenta la importancia de contar con pruebas moleculares capaces de detectar fusiones RET en pacientes seleccionados.
La decisión también es relevante porque convierte en aprobación tradicional una indicación que había recibido aprobación acelerada previamente, aportando mayor solidez regulatoria a esta estrategia terapéutica.
Lo que todavía debe interpretarse con cautela
No todos los pacientes con cáncer presentan una fusión RET, y la evidencia para cada histología no es equivalente. Los resultados proceden de un estudio multicohorte, por lo que la magnitud del beneficio puede variar entre tipos tumorales y situaciones clínicas. La selección de pacientes debe realizarse mediante una prueba diagnóstica aprobada y considerando tratamientos previos, estado funcional, toxicidades potenciales y alternativas disponibles.
¿Por qué la consideramos una de las noticias más relevantes?
Entre los avances oncológicos recientes, esta decisión destaca por su alcance transversal: no añade solamente otra opción para un órgano concreto, sino que amplía la aplicación de una terapia dirigida a múltiples tumores definidos por una alteración molecular común. Es un ejemplo tangible de cómo el diagnóstico molecular puede reorganizar la estrategia terapéutica del cáncer.
Fuente principal
U.S. Food and Drug Administration. “FDA grants traditional approval to selpercatinib for locally advanced or metastatic RET fusion-positive solid tumors”. 14 de julio de 2026.