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Un caso publicado en New England Journal of Medicine describe la regresión completa y mantenida durante al menos 12 meses de un hepatoblastoma metastásico resistente a quimioterapia después de dos infusiones ambulatorias de células CAR T autólogas dirigidas a glicano-3 (GPC3) y diseñadas para coexpresar IL-15 e IL-21. El resultado es una señal clínica excepcional para la inmunoterapia celular en tumores sólidos pediátricos, pero procede de un único paciente dentro de un ensayo fase I y requiere confirmación en cohortes mayores.

Bristol Myers Squibb comunicó el 8 de septiembre de 2026 resultados positivos de primera lectura del fase II registracional QUINTESSENTIAL de arlocabtagene autoleucel (arlo-cel; BMS-986393), una CAR-T autóloga dirigida contra GPRC5D, en pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario expuestos a cuatro clases terapéuticas, incluida una terapia previa dirigida a BCMA. El estudio alcanzó su objetivo primario de tasa de respuesta objetiva y el objetivo secundario clave de respuesta completa. Las cifras detalladas todavía no se han comunicado y se presentarán en una próxima reunión médica.

Un ensayo fase I de P-PSMA-101, una terapia CAR-T enriquecida en células T de memoria dirigida contra PSMA, mostró actividad antitumoral en cáncer de próstata metastásico resistente a la castración. En 33 pacientes tratados, el 21% logró una reducción del PSA de al menos 50%, mientras dos pacientes mantuvieron remisiones superiores a 12 meses. El estudio también revela toxicidades importantes y destaca el potencial, pero también los desafíos, de las terapias CAR-T en tumores sólidos.

Un ensayo fase I publicado en Nature Medicine evaluó TX103, una terapia CAR-T dirigida contra B7-H3 administrada directamente dentro del cerebro en pacientes con glioblastoma recurrente. En 15 pacientes tratados, no se identificaron toxicidades limitantes de dosis; ocho de 14 pacientes evaluables lograron control de la enfermedad y la supervivencia global a 12 meses fue de 66,7%. Los resultados son preliminares y requieren confirmación en fase II.

Un informe publicado en Journal of Hematology & Oncology describe tres pacientes con cáncer gástrico avanzado y metástasis peritoneales tratados con satri-cel, una terapia CAR-T dirigida contra CLDN18.2. Los casos mostraron control peritoneal duradero, con un seguimiento máximo de 48 meses y cirugía de conversión en pacientes con desaparición de las lesiones peritoneales. Los resultados son prometedores, pero proceden de una serie de tres pacientes y no sustituyen evidencia comparativa.