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La FDA aprueba ropeginterferón alfa-2b para trombocitemia esencial, primera nueva terapia en casi tres décadas

La FDA aprobó Besremi (ropeginterferón alfa-2b-njft) para adultos con trombocitemia esencial. La decisión se apoyó en el fase III SURPASS-ET, donde 37,4% de los pacientes tratados con ropeginterferón alcanzó una respuesta modificada ELN duradera a los meses 9 y 12 frente a 3,6% con anagrelida. El beneficio incluyó mejor control hematológico y una señal favorable sobre eventos trombóticos, aunque la supervivencia y la modificación de la historia natural de la enfermedad requieren seguimiento más prolongado.

U.S. Food and Drug Administration / The Lancet Haematology / ClinicalTrials.govTrombocitemia esencialBiomarcadores: JAK2 V617F, CALR, MPL
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Selinexor más ruxolitinib llega a la FDA tras resultados fase III en mielofibrosis y busca una aprobación acelerada

Karyopharm presentó el 31 de agosto de 2026 una sNDA a la FDA para selinexor más ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis, solicitando aprobación acelerada y Priority Review. La solicitud se apoya en SENTRY, donde la combinación elevó la respuesta esplénica SVR35 a 49,8% frente a 28,0% con ruxolitinib solo y mostró una señal favorable de supervivencia global, aunque el segundo objetivo coprimario de síntomas no fue significativo y la solicitud aún debe ser aceptada y revisada por la FDA.

Karyopharm Therapeutics / U.S. FDA / Journal of Clinical OncologyMielofibrosis primaria o secundaria, sin tratamiento previo con inhibidores de JAKBiomarcadores: JAK2, CALR, MPL, XPO1, SVR35
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FDA aprueba ropeginterferón alfa-2b para trombocitemia esencial, primera nueva terapia en décadas

La FDA aprobó ropeginterferón alfa-2b-njft (BESREMi) para adultos con trombocitemia esencial, ampliando su uso más allá de la policitemia vera. La decisión convierte al interferón en una nueva opción regulatoria para una neoplasia mieloproliferativa cuyo manejo busca reducir el riesgo trombótico y controlar la producción excesiva de plaquetas.

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