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Un caso publicado en New England Journal of Medicine describe la regresión completa y mantenida durante al menos 12 meses de un hepatoblastoma metastásico resistente a quimioterapia después de dos infusiones ambulatorias de células CAR T autólogas dirigidas a glicano-3 (GPC3) y diseñadas para coexpresar IL-15 e IL-21. El resultado es una señal clínica excepcional para la inmunoterapia celular en tumores sólidos pediátricos, pero procede de un único paciente dentro de un ensayo fase I y requiere confirmación en cohortes mayores.

El fase I/II RMC-6236-001, publicado en New England Journal of Medicine, mostró respuestas objetivas de 31–37% con daraxonrasib en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico RAS-mutado previamente tratado. En el subgrupo sin docetaxel previo tratado con 160–220 mg, la ORR fue 42%, la PFS mediana 8,3 meses y la OS mediana 16,0 meses. La actividad respalda el fase III RASolve 301, aunque la toxicidad de grado ≥3 ocurrió en 54% de la población evaluada y el estudio no fue aleatorizado.