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Un análisis agrupado de 12 estudios prospectivos de fase II reúne datos de 328 pacientes con chordoma convencional localmente avanzado o metastásico, un tumor ultrarraro sin terapias aprobadas. La tasa de respuesta objetiva combinada fue de 4,7% y la mediana de supervivencia libre de progresión de 10,8 meses (IC95% 9,0–12,0). En un análisis leave-one-out, la combinación everolimus/imatinib fue la única estrategia asociada con una PFS significativamente mayor, 14,0 frente a 10,0 meses (HR estimado 0,50; IC95% 0,33–0,77; p=0,0014), aunque el análisis no fue una comparación aleatorizada entre tratamientos.

El ensayo fase III SARC041 mostró que abemaciclib prolongó de forma significativa la supervivencia libre de progresión frente a placebo en pacientes con liposarcoma desdiferenciado recurrente o metastásico. El beneficio refuerza la inhibición de CDK4 como estrategia dirigida en un sarcoma raro con pocas opciones sistémicas eficaces.