CAR T dirigido a GPC3 logra regresión completa de hepatoblastoma metastásico en un niño de 3 años
Un caso publicado en New England Journal of Medicine describe la regresión completa y mantenida durante al menos 12 meses de un hepatoblastoma metastásico resistente a quimioterapia después de dos infusiones ambulatorias de células CAR T autólogas dirigidas a glicano-3 (GPC3) y diseñadas para coexpresar IL-15 e IL-21. El resultado es una señal clínica excepcional para la inmunoterapia celular en tumores sólidos pediátricos, pero procede de un único paciente dentro de un ensayo fase I y requiere confirmación en cohortes mayores.