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Un caso publicado en New England Journal of Medicine describe la regresión completa y mantenida durante al menos 12 meses de un hepatoblastoma metastásico resistente a quimioterapia después de dos infusiones ambulatorias de células CAR T autólogas dirigidas a glicano-3 (GPC3) y diseñadas para coexpresar IL-15 e IL-21. El resultado es una señal clínica excepcional para la inmunoterapia celular en tumores sólidos pediátricos, pero procede de un único paciente dentro de un ensayo fase I y requiere confirmación en cohortes mayores.

La FDA concedió el 31 de agosto de 2026 la designación Fast Track a MT027, una terapia CAR-T alogénica dirigida contra B7-H3 para glioblastoma recurrente. El producto ya había recibido designación de medicamento huérfano y autorización para un estudio fase II. GLIOMAX-101 (NCT07386002) evalúa células UCAR-T administradas por vía intracerebroventricular en adultos con glioblastoma recurrente o progresivo IDH-wildtype. La designación puede facilitar la interacción regulatoria y acelerar el desarrollo, pero no equivale a aprobación y todavía no existen datos clínicos de eficacia de MT027 en glioblastoma publicados.